Генная терапия бета-талассемии CRISPR

FDA разрешило применять Casgevy для терапии талассемии, что обойдется в 2,3 млн долларов. Об этом стало известно от представителей Vertex Pharmaceuticals, которая разработала препарат с CRISPR Therapeutics. 

Управление FDA (США) приняло положительное решение относительно применения лекарственного средства, способного исправить геном CRISPR/Cas9. Уникальность его заключается в возможности использования его и для купирования серповидно-клеточной анемии. Это обусловлено воздействием на генные формы, вырабатывающие гемоглобин. В данной области оно применяется с декабря 2023 года. 

Сложность подобного лечения связана с забором стволовых клеток, в которых потом редактируются гены посредством технологии CRISPR, работы проводятся в специальном центре. После исправления биоматериал возвращается в исходную точку. 

Компания-разработчик планирует открыть несколько пунктов, где можно было бы пройти процедуру. На данный момент препарат вводится в 9 спеццентрах. 

Предыдущим шагом на пути к лечению талассемии, передаваемой по наследству, было лекарство Zynteglo от Bluebird Bio. Для этого берутся стволовые клетки, проводится обработка вирусными векторами с необходимым геном гемоглобина, их возвращают в исходное место. 

Современное лечение позволит отказаться от переливания эритроцитарной массы, которое должно проводиться всю жизнь, удаления селезенки и использования хелаторов железа. Просто отказаться от любой терапии нельзя, т.к. это грозит проблемами – от анемии до гиперактивности костного мозга.